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2015-2020年中国医药创新发展回顾及展望之三

时间:2021/3/12 11:12:02 作者: 来源:中国食品药品网

2021-2025年医药创新生态系统建设展望

中国科技发展指导思想从2016年的“三个面向”到2020年“四个面向”跨越。“面向人民生命健康”已上升到与“面向世界科技前沿”“面向经济主战场”“面向国家重大需求”同样高度。在错综复杂的国际环境和日益增长的国内经济发展与健康需求多重因素推动下,中国医药创新在社会经济发展中的战略性愈加显著。通过十几年来“创新驱动战略”的引领和各界持续努力,创新发展已形成为全社会的高度共识。当前中国处于从医药制造大国迈向医药创新强国的重要历史节点,只有通过不断的制度创新,加大政府支持与投入才能激发科技工作者的创造力、提升产品全球竞争力和公众的信赖力。应当坚守保护和促进公众健康的庄严使命,按照前瞻性思考、全局性谋划、战略性布局、整体性推进的思路,运用系统性思维促进公众健康的体系化建设,推动医药创新与产业沿着科学化、法治化、国际化、现代化方向快速发展。

医药产业在全球范围内承载着前所未有的重任。疫苗和有效治疗药物的开发已成为重启经济关键点。中国成功研发新冠疫苗全球瞩目,世界正以新的视角看待中国崛起的医药创新实力。这必将进一步提升中国在国际医药创新领域的话语权,推动中国与国际科技交流合作,融入全球创新网络,使中国成为全球科技开放合作的舞台。以国内大循环为主体,以创新医药供给与医药内需市场匹配;同时医药创新成果惠及全球患者,创新药企走向全球是国际国内双循环相互促进新格局下的必然趋势。

新冠肺炎疫情再一次印证了健康问题对于社会和经济巨大的影响。健康对于一个国家体系而言,不仅是一项成本和支出,而是一个重要的投资。更高的居民健康度可提高劳动效率、提升劳动参与、减少疾病状态和过早死亡。健康改善的结果不仅提升人民健康福祉,也将带来可观的经济效益。测算显示健康状况改善有望将2040年的全球GDP拉升78万亿元,2040年的中国GDP拉升12万亿元。2019年中国卫生总费用占GDP比重为6.6%,和高收入国家平均水平(8.2%)相比仍有差距,未来有进一步加大投资的提升空间。

在此背景下,未来五年中国医药创新生态系统的发展应聚焦三个关键点(图五):一是增强以“新药上市”为核心的医药创新产业竞争力。通过更深层次改革、更高水平开放实现更高质量发展,从过去第三梯队的“跟跑”,到现今第二梯队“并跑”,向未来第一梯队的“领跑”进发。二是提高以“患者获益”为核心的创新药物可及性。加大卫生健康投入,并加强资金使用效率,以使用具有较高临床价值的创新药、助力人民健康寿命、加强疾病早期诊断及预防来实现更高的资金投入回报,减轻癌症、慢性病、传染病为主的巨大疾病负担;三是确保以“创新回报”为核心的产业可持续性。保证资本和药企的持续研发投入,以更多的突破性创新成果惠及患者。

2015-2020年中国医药创新发展回顾及展望之三

增强以“新药上市”为核心的医药创新产业竞争力

强化基础研究体系。医药基础研究是各国高度重视的战略前沿方向,美、英、法、日、澳等发达国家纷纷制定生物医药或生命科学的国家战略,持续投入资金,建立研究统筹体系,加速抢占科技制高点。一方面,基础研究具备极大的开放性和不确定性,需要政府长期持续的科研经费支持。中国研发总体投入占GDP比重为2.1%,大体上与欧盟平均水平相当,距离美国2.8%的水平也相距不远。但是以其中的基础研究在研发总投入的比例来衡量,2020年中国达到6%,同美国和欧盟国家普遍在15%以上的水平还有明显差距(图六)。另一方面,欧美等国家均已具备生物医药研究管理与统筹体系,中国缺乏统一规划的集中管理架构以保证医学研究的先进性和高效性。以美国为例,美国国立卫生研究院(NIH)每年管理近400亿美金的资金,其中80%通过24个细分学科领域的研究所统筹资助院外研究机构,推动美国在医疗前沿研究。法国由国家健康与医学研究院(INSERM)牵头法国国家生命与健康科学联盟,通过协调研究方向、研究项目、经费资源,提高法国生命与健康科学研究的一致性、创造性、先进性。

2015-2020年中国医药创新发展回顾及展望之三

突破成果转化瓶颈。尽管中国研究机构年发表高水平学术文章(如《自然》《科学》《细胞》三大期刊)数量已达到150篇,但成功转化为研发管线资产乃至上市新药的成果仍有限。医药研发强国均认识到医药研发过程中临床实践的重要性,“从实验室到病床”的转化理念贯穿国家的产业发展。例如美国成立国家转化科学促进中心,搭建基础医学到临床研究的转化桥梁,并建设了遍布全美的学术医疗中心网络,促进全国临床转化医学发展。中国创新质量导向和应用导向亟待强化,急需专业化人才的培养和国际先进转化理念的接轨,以真正实现基础研究对于原创新药开发的贡献。

加速应用新兴科技。人工智能和大数据将有助于提升医药创新研发效率,覆盖靶点发现、药物筛选、临床研究等多个环节。新兴技术的应用对于中国医药健康数据的完整性、连接性和质量提出了更高要求,也有待制度层面的进一步改革突破。

完善监管审批制度。深度参与全球药品监管双边和多边合作,积极参加国际规范和标准的研究制定,稳步推进ICH技术指南在中国实施和转化。在充分实施、全面实施、稳定实施的基础上,持续推动监管理念、方法、标准与国际先进水平相协调,促进监管信赖和互认以及国际接轨。强化和落实科学监管和基于风险的监管理念,建立以大数据为依托的全流程药品质量监控体系。持续推动建立高效顺畅的审评审批管理流程和决策路径,建立有效的沟通交流机制、及时的诉求反馈机制、公平的争议解决机制、定期的意见征集机制以及权威的效能评估机制;进一步提升审评能力,建立与中国创新快速发展相适应的用人机制,健全药品审批风险控制体系,使中国药品质量做到群众信任、国际认可。总结新冠全球防控经验,设立单独的生物制品审评机构,推动预防性和治疗性疫苗的研发。继续推动《药品审评质量管理规范》(GRP)的制定实施。加强药品上市后再评价和药物警戒工作。提升监管体系的能力,加强监管团队的精细化设置和专业化能力建设,保障同行业沟通渠道的畅通,提升社会共治的水平。

加强上市后监测和研究。鼓励和加强上市后四期临床以及真实世界数据研究,规范对新药在上市后临床应用“实证”的监测,以增强对创新药物安全性和有效性的把控,并加强用药指导。

加强知识产权保护。建立和完善药品知识产权保护法律体系,确保对新药的专利及试验数据在各部门、各环节得到切实的保护;明确“新药”定义,以使其与仿制药在临床试验、上市许可及使用条件上均有显著区分。

全面提升临床能力。首先需进一步提升国家临床研究体系,如完善临床研究机构网络和落实临床研究鼓励机制。其次需确保临床研究主要相关方(如临床研究申办方、研究机构、监管机构等)密切配合,提高方案设计水平和安全性、有效性评价能力,尤其是首次进入人体试验的创新药物;加强GCP实施全过程管理,提升风险管控能力;积极探索新兴科技在替代创伤性临床指标及主观性临床指标方面的应用,建立完善有效的伦理协作审查和中心审查制度。促进第三方服务机构的健康有序发展,规范合同研究组织(CRO)的管理,完善诚信体系建设,构建高水平、国际化的CRO集群。最后,从中长期体系建设的角度,持续推动临床研究人才的培养和支撑方的能力提升。深度挖掘中药价值,在防治新冠肺炎过程中中医药展现出了积极的作用。但是在全球抗疫中中医药并未得到广泛认可和使用,主要原因在于缺少循证医学证据的支持,这也是阻碍中药价值提升和走向国际的主要原因。药监部门需要进一步明确循证医学在中药发展中的作用,通过提高标准和建立科学的循证体系,使更多的中药产品成为现代植物药或者天然药物并走向世界。

提高以“患者获益”为核心的创新药物可及性

医药创新对提升人民生命健康水平至关重要。未来十年,癌症和心脑血管疾病、糖尿病、呼吸系统疾病等慢病的疾病负担将愈发沉重;而新冠肺炎疫情的暴发,再次提醒我们传染病的威胁仍将长期存在。因此,提高癌症、慢性病、传染病这三大类疾病的防治将切实改善全民健康水平,也是创新药行业助力实现“健康中国2030”目标的重要切入点。

在新药上市显著提速之后,确保创新药物更快地惠及更多患者、提高医疗效果是中国医药创新生态系统的当务之急。

以创新药上市产品来衡量,中国与欧美国家的差别不断缩小(以非小细胞肺癌为例,近年来在美国上市的靶向药物,大多已在中国注册上市)。但如果以患者获益和医疗效果来衡量,目前中国与欧美国家仍有差距(图七)。这个差距由多种原因造成,如中国主要高发癌种本身预后较差,中国癌症筛查和早诊早治覆盖人群还相对有限导致患者中晚期比例较高。造成差距的另一个关键原因是有更优临床疗效的创新药物虽然已经在中国上市,但由于支付、进院和临床诊疗水平等制约只惠及到部分患者,凸显出医药创新与支付报销、临床使用联动的重要性。目前中国对创新药上市对中国民众健康结果的影响和贡献(如癌症等重疾的生存率提高、死亡率降低、期望寿命延长等方面)的研究论证不足,未来用科学方法开展精准的研究评估会对创新药临床使用有很大的指导意义。

2015-2020年中国医药创新发展回顾及展望之三

完善基本医保药品目录机制。一是通过提升统筹层次、建立国家调剂基金、稳步提升居民医保筹资水平、加强门诊保障力度等,逐步缩小区域间、职工居民间的筹资及待遇差距;二是考虑提升医保目录纳入药品的年治疗费用上限;三是进一步提升价格测算和医保支付标准制定框架、方法的科学性与透明性,加大药物创新性在评估中的权重和地位;四是探索诸如风险共担的创新支付方式,进一步完善某些谈判药品的价格保密措施;五是针对肿瘤药物、罕见病用药,探索包括建立特定基金等方式在内的用药保障机制。

发挥商业保险重要作用。为了进一步促进商业健康险行业的发展,早日实现政府制定的到2025年达到2万亿元保费收入的发展目标,可以考虑统一商业健康险行业标准,厘清基本医疗保险和商业健康险之间的界线;建立数据基础,促进健康大数据合法、合规使用,助力健康险公司提升精算和产品设计创新能力等。

促进创新药物临床使用。进一步理顺从新药上市到药品临床使用的中间环节,简化创新药品进院流程;提升诊断水平、医生能力、患者依从性,确保患者最大程度享受医疗技术进步带来的红利。创新药行业也应继续立足于疾病领域的专业经验,助力诊疗水平的提升,并践行“以患者为中心”的价值观,为患者打造端到端的解决方案。

确保以“创新回报”为核心的产业可持续性

过去五年大量资本进入创新医药产业,巨大的投入推动了创新药的研发上市。随着创新产品陆续获批上市,是否能够获得合理的创新回报(包括定价和支付报销)的重要性正在凸显出来。

目前中国创新药市场规模有限,创新药占总体医药市场的份额与经济发展水平及创新药发展目标不匹配。

加大对创新药品的支付,激励企业持续研发投入。医药产业投资大、周期长、风险高。而人类攻克疾病的挑战唯有通过创新,才能提供突破性的预防、诊断和治疗方法。因此给予创新药合理的溢价,让创新医药产业能获得合理回报,从而鼓励创新产业持续地保持高投入到药品的研发中,最终惠及中国及全球人民,是发展中国成为全球医药创新高地的必要条件。

在过去五年里,中国凭借创新生态系统的先进理念、自上而下大力推动的顶层设计、公平竞争且高度融合的创新企业,建立起了一个充满生命力的医药创新产业。展望未来五年,通过加强基础研究投入和能力,提升转化能力,可释放出更持久和更具有突破性的创新潜力,可帮助更多的中国创新惠及患者;通过优化完善监管审批、临床研究的政策机制,可进一步提升研发的效率和质量及与国际标准的融合;通过加强医药创新和支付报销、临床使用的三医联动,真正提高人民的健康福祉,同时确保创新药产业获得合理回报,可以对创新持续投入。更具全球竞争力的医药创新产业将推动中国经济的可持续发展,并助力实现构建“人类卫生健康共同体”的宏伟目标。

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