根据科睿唯安旗下国际药物研发中心（CMR）最近发布的《2020年CMR药物研发评估报告》，制药公司投资组合策略较为陈旧、中国因转向创新药物研发而崛起，已成为生物制药行业的两大特征。该报告指出，美国在全球首创新药上市数量方面仍雄踞榜首，独揽2019年全球上市新药的“过半江山”，但全球首创新药在中国上市的增长速度令人瞩目。该报告称，“虽然这些产品可能由某些公司联合专为中国市场开发，或由一些尚未计划打入国际市场的公司开发，但却表明中国药品市场已发生了变化”。“长期以来，中国的制药行业在很大程度上依赖于仿制药，并且以国有企业为主导，但目前正在进行的改革是中国政府为改善公民医疗保健条件而实施的长期投资计划的一部分，其目的是鼓励更多的创新研究”。该报告指出，虽然过去5年中上市产品带来的收入仅占制药行业销售总收入的11%，但就一家大型生物制药公司而言，平均仅通过3种产品即可实现其43%的总销售额。
CMR负责人Teresa M. Fishburne表示，“这应该会使巨无霸型制药公司感到担忧，因为这需要他们加速创新，并与这些创新型公司进行合作”。
Fishburne发现，很多药企更专注于现有产品的拓展，这是近几年延续的策略。这种依赖可能最终被证明是一条死胡同，因为制药公司们正在争论他们是应该“授权引进”还是“对外授权”，而并没有为管线寻找更多的创新产品。
“他们会问：‘如果我已经拥有这种管线拓展，并且也在不断开发新的适应证，比如开发派姆单抗的新适应证，我为什么还要创新？为什么要成为创新型公司？’”Fishburne表示，“某些情况下，如果没有管线拓展就无法发现派姆单抗之类的新药。”很多公司之所以依赖管线拓展，是因为他们不想失去对某种已上市产品所拥有的排他性独占权，“但这并不是在创新”。
近4年来，新分子实体（NME）上市的速度首次出现放缓，表明自2018年以来NME的上市数量减少了22%。然而，与美国不同的是，中国和日本在过去3年中的NME上市数量均增加了11%。美国公司纷纷调整研发策略，对已上市药物开发新的适应证，因此在美国上市的NME数量减少。该报告指出，由于制药行业继续依赖陈旧的产品组合来获得销售收入，因此，恰恰是那些小型利基制药公司正在专注于创新，他们正在开发对目标患者人群进行细分和具有高选择性的新疗法。然而，如果这些公司将此类药物推向市场，他们也会遇到大型公司所面临的问题，即市场准入和医保报销问题，以及竞争对手间为并购而进行的激烈竞争。虽然药物研发周期自2013年以来进一步缩短，但该报告显示，随着研发产出的增加，研发支出自2016年以来首次出现缩减。研发周期已从2010年的平均14.5年缩短至2019年的10.2年。制药公司和生物技术公司将继续关注那些有可能缩短研发周期的环节（如受试者招募），以优化其研发策略。
该评估报告显示，预计2022年的全球研发总支出将达到800亿美元，而基于既往的预测，这一年的总支出将超过860亿美元。报告认为，新冠肺炎疫情是影响药物研发和阻碍创新的一个因素。
另外，该报告还提供了证据表明，从II期试验首次给药开始后的各个环节，在研药物成功上市的概率逐渐增加。这提示，制药公司在将最具前景的化合物向晚期研发阶段推进的过程中，在早期研发阶段对候选药物进行了更严格的筛选。（科睿唯安）