本报北京讯 （记者陆悦） 10月29日，国家药监局药品审评中心对第三批临床急需境外新药名单予以公示。此次公示的新药名单包括3个血液系统疾病用药、2个罕见病药物，以及抗流感药物和结膜炎用药各1个。
在血液系统疾病方面，名单纳入了安斯泰来（Astellas）二代FLT3抑制剂Xospata，针对适应症为急性髓细胞白血病；Agios针对IDH1酶突变的复发性或难治性急性髓系白血病口服靶向抑制剂Tibsovo；用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的Cablivi，该药于2018年和2019年分别在欧盟和美国上市，是目前该适应症唯一获批药物。此外，名单中还有BioMarin的酶替换药物Brineura，适应症为罕见病晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症；用于治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊Tecfidera，该药由渤健（Biogen）研发，已于今年2月在我国提交上市申请并纳入优先审评范围。由日本盐野义制药研发的Xofluza，用于治疗甲型和乙型流感；日本参天（Santen）研发的Verkazia，用于治疗4岁以上儿童及青少年严重性春季角膜结膜炎。
据悉，临床急需境外新药名单重点考虑近年来在美国、欧盟、日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。国家药监局、国家卫生健康委已分别于2018年、2019年先后遴选两批临床急需境外新药名单，共计66个品种。