Editas Medicine公司今天在美国血液学会（ASH）年会上公布了17例患者接受CRISPR基因编辑疗法EDIT-301治疗的最新安全性和有效性数据，EDIT-301又称为renizgamglogene autogedtemcel（reni-cel），在RUBY试验中用于治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）（n=11），在EdiTHAL试验中用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）（n=6）。试验结果显示，在RUBY试验中，所有患者均未发生血管闭塞事件（VOE）。在EdiTHAL试验中，所有患者的总血红蛋白均早期稳健升高，高于输血非依赖性阈值9 g/dL（n=6）。
在RUBY试验中，所有患者自接受reni-cel输注后均无VOE。Reni-cel治疗可促进总血红蛋白和胎儿血红蛋白的稳健增加。随访≥5个月的患者维持正常的血红蛋白水平，胎儿血红蛋白水平>40%（n=6；随访时间5-18个月）。随访>1个月的所有接受治疗的RUBY患者遵循相似的总血红蛋白和胎儿血红蛋白增加轨迹（n=10）。
在EdiTHAL试验中，随访>1个月的患者表现出稳健的总血红蛋白和胎儿血红蛋白增加，总血红蛋白升高超过输血非依赖性阈值9 g/dL。
安全性方面，迄今为止，在RUBY和EdiTHAL试验中，reni-cel均耐受良好，并在两项试验的所有患者中继续显示出与白消安清髓性预处理和自体造血干细胞移植一致的安全性特征（n=17）。Reni-cel输注后，所有随访>2个月的治疗患者均证实1个月内中性粒细胞成功定植，1.6个月内血小板成功定植。未报告与reni-cel治疗相关的严重不良事件（SAE）。
由Vertex和CRISPR Therapeutics公司联合开发的Casgevy近日成为首款获批上市的CRISPR基因编辑细胞疗法。EDIT-301也是一种CRISPR基因编辑的细胞疗法，用于治疗SCD和TDT。EDIT-301由来自患者的CD34+造血干细胞和祖细胞构成，这些细胞在γ珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子处被具高度特异性、效率性的工程化AsCas12a核酸酶编辑。源自EDIT-301的CD34+细胞产生的红细胞表现出持续增加的胎儿血红蛋白生产，这可能为严重SCD和TDT患者提供一次性、持久的治疗效果。