当前中国处于从医药制造大国迈向医药创新强国的重要历史节点，只有通过不断的制度创新，加大政府支持与投入，才能激发科技工作者的创造力、提升产品的全球竞争力和公众的信任度。
医药产业在全球范围内承载着前所未有的重任，疫苗和有效治疗药物的开发已成为重启经济的关键点。中国成功研发新冠病毒疫苗全球瞩目，世界正以新的视角看待崛起的中国医药创新实力。
在此背景下，未来五年中国医药创新生态系统的发展应聚焦三个关键点：一是增强以“新药上市”为核心的医药创新产业竞争力。通过更深层次改革、更高水平开放实现更高质量发展，从过去第三梯队的“跟跑”，到现今第二梯队“并跑”，向未来第一梯队的“领跑”进发。二是提高以“患者获益”为核心的创新药物可及性。加大卫生健康投入，并加强资金使用效率，以使用具有较高临床价值的创新药、助力人民健康寿命延长、加强疾病早期诊断及预防来实现更高的资金投入回报，减轻癌症、慢性病、传染病为主的巨大疾病负担。三是确保以“创新回报”为核心的产业可持续性。保证资本和药企的持续研发投入，以更多的突破性创新成果惠及患者。
增强医药创新产业竞争力
强化基础研究体系 医药基础研究是各国高度重视的战略前沿方向，美、英、法、日、澳等发达国家纷纷制定生物医药或生命科学国家战略，持续投入资金，建立研究统筹体系，加速抢占科技制高点。一方面，基础研究具备极大的开放性和不确定性，需要政府长期持续的科研经费支持。中国研发总体投入占GDP比重为2.1%，大体上与欧盟平均水平相当，距离美国2.8%的水平也相距不远。但是，以其中的基础研究占研发总投入的比例来衡量，2020年中国达到6%，同美国和欧盟国家普遍在15%以上的水平还有明显差距。另一方面，欧美等国家和地区均已具备生物医药研究管理与统筹体系，而中国缺乏统一规划的集中管理架构。以美国为例，美国国立卫生研究院（NIH）每年管理近400亿美元的资金，其中80%通过24个细分学科领域的研究所统筹资助院外研究机构，推动美国的医疗前沿研究。法国则由国家健康与医学研究院（INSERM）牵头法国国家生命与健康科学联盟，通过协调研究方向、研究项目、经费资源，提高法国生命与健康科学研究的一致性、创造性和先进性。
突破成果转化瓶颈 虽然中国研究人员在高水平学术期刊（如《自然》《科学》《细胞》三大期刊）年发表文章数量已达到150篇，但成功转化为研发管线资产乃至上市新药的成果仍然有限。医药研发强国均认识到医药研发过程中临床实践的重要性，“从实验室到病床”的转化理念贯穿产业发展。例如美国成立国家转化科学促进中心，搭建从基础医学到临床研究的转化桥梁，并建设了遍布全美的学术医疗中心网络，促进全国临床转化医学发展。中国创新质量导向和应用导向亟待强化，急需专业化人才的培养和与国际先进理念的接轨，以真正实现基础研究对于原创新药开发的贡献。
加速应用新兴科技 人工智能和大数据将有助于提升医药创新研发效率，覆盖靶点发现、药物筛选、临床研究等多个环节。新兴技术的应用对于中国医药健康数据的完整性、连接性和质量提出了更高要求，也期待制度层面的进一步改革突破。
完善监管审批制度 中国应深度参与全球药品监管双边和多边合作，积极参加国际规范和标准的研究制定，稳步推进ICH技术指南在中国实施和转化。在充分实施、全面实施、稳定实施的基础上，持续推动监管理念、方法、标准与国际先进水平相协调，促进监管信赖和互认以及国际接轨。强化和落实科学监管和基于风险的监管理念，建立以大数据为依托的全流程药品质量监控体系。持续推动建立高效顺畅的审评审批管理流程和决策路径，建立有效的沟通交流机制、及时的诉求反馈机制、公平的争议解决机制、定期的意见征集机制以及权威的效能评估机制；进一步提升审评能力，建立与中国创新快速发展相适应的用人机制，健全药品审批风险控制体系，使中国药品质量做到群众信任、国际认可。
加强上市后监测和研究 鼓励和加强上市后Ⅳ期临床试验以及真实世界数据研究，规范对新药在上市后临床应用“实证”的监测，以增强对创新药物安全性和有效性的把控，并加强用药指导。
加强知识产权保护 建立和完善药品知识产权保护法律体系，确保对新药的专利及试验数据在各部门、各环节得到切实的保护；明确“新药”定义，以使其与仿制药在临床试验、上市许可及使用条件上均有显著区分。
全面提升临床能力 首先需进一步提升国家临床研究体系，如完善临床研究机构网络并落实临床研究鼓励机制。其次需确保临床研究主要相关方（如临床研究申办方、研究机构、监管机构等）密切配合，提高方案设计水平和安全性、有效性评价能力，尤其是首次进入人体试验的创新药物；加强药物临床试验质量管理规范（GCP）实施全过程管理，提升风险管控能力；积极探索新兴科技在替代创伤性临床指标及主观性临床指标方面的应用，建立完善有效的伦理协作审查和中心审查制度；促进第三方服务机构的健康有序发展，规范合同研究组织（CRO）的管理，完善诚信体系建设，构建高水平、国际化的CRO集群。最后要从中长期体系建设的角度，持续推动临床研究人才的培养和支撑方的能力提升。
提高创新药物可及性
医药创新对提升人民生命健康水平至关重要。未来十年，癌症和心脑血管疾病、糖尿病、呼吸系统疾病等慢病的疾病负担将愈发沉重。新冠肺炎疫情的暴发，再次提醒我们传染病的威胁仍将长期存在。因此，提高癌症、慢性病、传染病这三大类疾病的防治水平将切实改善全民健康状况，也是创新药行业助力实现“健康中国2030”目标的重要切入点。
完善基本医保机制 一是通过提升统筹层次、建立国家调剂基金、稳步提升居民医保筹资水平、加强门诊保障力度等，逐步缩小区域间、职工居民间的筹资及待遇差距；二是考虑提升医保目录纳入药品的年治疗费用上限；三是进一步提升价格测算和医保支付标准制定框架、方法的科学性与透明性，加大药物创新性在评估中的权重和地位；四是探索诸如风险共担的创新支付方式，进一步完善某些谈判药品的价格保密措施；五是针对肿瘤药物、罕见病用药，探索包括建立特定基金等方式在内的用药保障机制。
发挥商业保险的重要作用 为了进一步促进商业健康险行业的发展，早日实现政府制定的到2025年达到2万亿元保费收入的发展目标，可以考虑统一商业健康险行业标准，厘清基本医疗保险和商业健康险之间的界线；建立数据共享机制，促进健康大数据合法、合规使用，助力健康险公司提升精算和产品设计创新能力等。
促进创新药物临床使用 进一步理顺从新药上市到药品临床使用的中间环节，简化创新药品进院流程；提升诊断水平、医生能力、患者依从性，确保患者最大程度享受医疗技术进步带来的红利。创新药行业也应继续立足于疾病领域的专业经验，助力诊疗水平的提升，并践行“以患者为中心”的价值观，为患者打造合理的解决方案。
确保创新产业可持续性
过去五年大量资本进入创新医药产业，巨大的投入推动了创新药的研发上市。随着创新产品陆续获批上市，是否能够获得合理的创新回报（包括定价和支付报销）受到高度关注。
目前中国创新药市场规模有限，创新药占总体医药市场的份额与经济发展水平及创新药发展目标不匹配。应加大对创新药品的支付力度，激励企业持续研发投入。医药产业投资大、周期长、风险高。而人类攻克疾病的挑战唯有通过创新，才能提供突破性的预防、诊断和治疗方法。因此，给予创新药合理的溢价，让创新医药产业能获得合理回报，从而鼓励创新产业持续地高投入药品研发，最终惠及中国及全球人民，是使中国成为全球医药创新高地的重要条件。
在过去五年里，中国凭借创新生态系统的先进理念、自上而下大力推动的顶层设计、公平竞争且高度融合的创新企业，建立起了一个充满生命力的医药创新产业。展望未来，通过加强基础研究投入和能力，提升转化能力，可释放出更持久和更具有突破性的创新潜力，可帮助更多的中国创新惠及患者；通过优化完善监管审批、临床研究的政策机制，可进一步提升研发的效率和质量及与国际标准的融合；通过加强医药创新和支付报销、临床使用的三医联动，真正提高人民的健康福祉。更具全球竞争力的医药创新产业将推动中国经济的可持续发展，并助力实现“共同构建人类卫生健康共同体”的宏伟目标。（完）
（摘编自《构建中国医药创新生态系统》系列报告）