Ventyx Biosciences日前宣布，其口服鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体1调节剂VTX002在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的2期临床试验中获得积极结果。接受剂量为60 mg的VTX002治疗的患者达到临床缓解（clinical remission）的主要终点，并伴有高比例完全内镜缓解。
溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠病（inflammatory bowel disease，IBD），其特征是异常、持续的免疫反应，在大肠或直肠的黏膜产生持久的炎症和溃疡。患者症状包括血便、严重腹泻和频繁腹痛。溃疡性结肠炎对患者的生活质量有重大影响，包括身体功能、社会和情绪健康以及工作能力。许多患者对目前可用的治疗应答不足或完全没有应答。
VTX002是一款口服选择性S1P受体1调节剂，通过与淋巴细胞表面的S1P受体1相结合，阻止淋巴细胞离开淋巴结，导致血液循环中加剧炎症的淋巴细胞数量减少。
VTX002的2期临床试验是一项为期13周、随机双盲、含安慰剂对照的临床试验，在中重度活动性UC患者中评估了两种口服剂量VTX002（30 mg和60 mg，每日一次）的疗效和安全性。主要终点是第13周达到改良妙佑医疗国际评分定义的临床缓解的患者比例。次要终点包括内镜、组织学和症状结局指标。
主要结果总结如下：
60 mg剂量组28%的患者和30 mg剂量组24%的患者在第13周达到临床缓解的主要终点，相比之下，安慰剂组11%的患者达到这一主要终点（60 mg组p=0.018；30 mg组p=0.041）。
60 mg剂量组29%的患者和30 mg剂量组21%的患者在第13周达到次要终点内镜完全缓解，而安慰剂组为这一数值为7%（60 mg组p=0.001；30 mg组p=0.014）。
在30 mg和60 mg的VTX002剂量之间观察到关键终点的剂量效应，提供了临床获益证据。
VTX002在两个剂量队列中均耐受良好，未观察到治疗相关严重不良事件。无严重或机会性感染。未发生房室传导阻滞或心动过缓。试验中未观察到黄斑水肿病例。2期试验的完整结果将在未来的医学会议上公布。