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几小时内逆转数年的端粒缩短?mRNA疗法开辟抗衰老新天地

时间:2023/9/7 22:03:53 作者: 来源:药明康德

Rejuvenation Technologies公司,今天宣布,完成由Khosla Ventures领投的1060万美元种子轮融资。该公司还募集了460万美元的研究基金,使募集的总金额达到1520万美元。这些资金将用于推进纤维化疾病(如肺纤维化和肝硬化)领域在研项目的IND批准,以及针对免疫系统的早期研究。该公司候选疗法靶向细胞衰老的关键机制——端粒缩短。其产品包括包裹在定制组织靶向脂质纳米颗粒(LNP)中的优化端粒酶mRNA。

端粒和端粒酶在细胞衰老中的关键作用获得2009年诺贝尔奖的殊荣。端粒缩短是驱动年龄相关疾病的细胞“衰老标志”之一,与其他衰老标志(包括细胞衰老、干细胞衰竭和表观遗传失调)之间具有因果关系。

Rejuvenation的创始人表明,编码端粒酶的mRNA可以用来逆转端粒缩短这一衰老的根本标志。编码端粒酶逆转录酶(TERT)的核苷修饰mRNA可用于体外或体内延长端粒。TERT mRNA被翻译成TERT蛋白,TERT蛋白进入细胞核,与模板形成端粒酶复合物。TERT mRNA在数小时内被降解,TERT蛋白在数天内被降解,但在这短暂的时间内端粒迅速延长,可以在几小时内逆转数年造成的端粒缩短。延长的端粒在治疗后恢复正常缩短程序,这对防止细胞癌变,提高疗法安全性很重要。

Rejuvenation的创始人最近发明了一种将端粒酶mRNA在体内递送给干细胞的方法。在临床前研究中,该公司的LNP技术能够将mRNA成功递送到肺部和肝脏,并且在肝纤维化和肝衰竭动物模型中表现出可喜的效力。

作者: 来源:药明康德

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