Vertex Pharmaceuticals日前在公布其第二季度财报时宣布，其另一款在研干细胞衍生、完全分化的胰岛细胞疗法VX-264，在治疗1型糖尿病（T1D）患者的1/2期临床试验已完成首位患者给药。今年6月，Vertex在美国糖尿病协会（ADA）年会当中公布其首款胰岛细胞疗法VX-880的早期积极结果，分析显示接受VX-880治疗的两名随访超过1年的患者不再依赖外源胰岛素治疗。VX-264是一款使用与VX-880相同干细胞来源的细胞疗法。与VX-880相异的是，接受VX-264治疗的患者不需同时使用免疫抑制药物。
T1D是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞遭到破坏，导致胰岛素生成减少和血糖控制受损。胰岛素的缺乏导致高血糖水平。高血糖可导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，还可导致并发症，如肾病/衰竭、眼病（包括视力受损）、心脏病、卒中、神经损伤甚至死亡。由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性，在T1D患者中难以实现并维持血糖控制平衡。目前的标准治疗不能解决疾病的根本原因，除胰岛素外，用于治疗T1D的治疗选择有限，尚无治愈糖尿病的方法。
之前公布临床结果的VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药，需要长期免疫抑制治疗以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。接受免疫抑制治疗的患者可能会经历副作用以及具有较高的感染风险。
VX-264是一款使用与VX-880相同的干细胞所衍生、完全分化的胰岛细胞疗法。然而与之不同的是，VX-264细胞被包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中，使得所输注的细胞免受人体免疫系统的影响，因而具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。
目前Vertex正在进行VX-264的1/2期临床试验病患招募。该试验是一项序贯、多部分研究，旨在评估VX-264的安全性、耐受性和疗效。该研究包含A、B、C三部分，其中A部分的首例患者已完成给药。
值得注意的是，Vertex目前正在进行一项低免疫原性项目（hypoimmune cell program），该项目旨在通过使用CRISPR/Cas9技术对VX-880和VX-264的胰岛细胞进行基因编辑，使得输注的细胞不受免疫系统所辨认，该项目正处于研究阶段。