Amber Bio今日正式登场,并获得超额认购的2600万美元种子轮融资,该融资由Playground Global和Andreessen Horowitz Bio+Health(a16z)共同领投。根据公司官网,Amber Bio的基于人工智能(AI)专有平台具潜力对数千个不同突变进行RNA编辑,可以重写长达数千碱基对的RNA片段,扩大治疗疾病的范围。
Amber Bio正在开发一种独特的RNA编辑平台,可以安全、可逆的方式纠正基因突变。根据行业媒体Endpoints的报道,与现有基因编辑疗法每次仅针对单一突变进行治疗不同的是,该公司的候选药物原则上可以靶向在同一个基因的几千个突变,因此具治疗因多种突变所引起疾病患者的潜力,扩大疾病治疗范围。
Amber Bio的联合创始人兼首席技术官Basem Al-Shayeb博士曾在诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士的指导下,在包括《自然》、《科学》和《细胞》等顶级期刊发表论文,他是19项待定和已颁发基因编辑相关专利的发明人,并获美国福布斯(Forbes)杂志2021年的“30 under 30”科学家榜单的认可。而联合创始人兼首席执行官Jacob Borrajo博士在之前是两家生物技术初创公司的联合创始人。他在产业和学术界从事过与创新RNA和CRISPR-Cas系统递送相关的许多项目。
Amber Bio正在内部开发自己的基因疗法项目。这笔融资款项将用于推进该公司潜在“first-in-class"的RNA编辑平台,并进行相关体内试验。该平台能够进行数千碱基编辑,允许单一药物治疗具有高等位基因多样性的疾病。