3月7日,卫材(Eisai)和渤健(Biogen)宣布,FDA已经接受卫材为阿尔茨海默病抗体疗法Leqembi(lecanemab)递交的补充生物制品许可申请(sBLA),这一sBLA寻求将Leqembi的加速批准转为完全批准。FDA同时授予这一申请优先审评资格,预计在今年7月6日之前做出回复。FDA计划召开专家咨询委员会讨论这一申请。
阿尔茨海默病是老年人中最常见的神经退行性疾病,而淀粉样蛋白沉积是患者大脑的标志性特征。靶向淀粉样蛋白是阿尔茨海默病新药开发的重要方向之一。Leqembi为抗β淀粉样蛋白(Aβ)抗体,能与可溶性Aβ聚合体结合,并且促进它们的清除。它具有改变疾病病理,缓解疾病进展的潜力。今年年初,FDA基于Leqembi降低患者大脑中淀粉样蛋白水平的临床试验结果,加速批准其上市。它在中国的上市申请也已拟纳入优先审评。
这一sBLA是基于近日发表的全球性验证性3期临床试验结果。在这项试验中,Leqembi达到试验主要终点和所有关键性次要终点。这一试验的详细结果已经在《新英格兰医学期刊》上发表。
去年9月公布的顶线数据显示,lecanemab与安慰剂相比,在18个月后将评估患者认知和日常功能的综合评分CDR-SB的增加速度降低27%(CDR-SB评分越高意味着患者临床功能越低)。详细数据显示,18个月后,lecanemab组的CDR-SB的变化为1.21分,比安慰剂组(1.66分)少0.45分(95% CI,-0.67,-0.23,P<0.0001)。在接受治疗6个月后,lecanemab组与安慰剂组的CDR-SB评分就出现统计显著的差别,并且在治疗过程中差别持续扩大。
Leqembi是近年来FDA批准的靶向β淀粉样蛋白的第二款创新阿尔茨海默病疗法,它的加速批准也代表在阿尔茨海默病治疗领域的又一项重要进展!如果获得完全批准,该疗法有望造福更多阿尔茨海默病患者。