今日，Ionis Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经接受为反义寡核苷酸疗法（ASO）eplontersen递交的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。FDA预计在今年12月22日之前做出审评决定。
ATTRv-PN是一种由于TTR蛋白不正常形成，并累积在全身各种器官组织的严重、渐进性并危及生命的疾病。TTR蛋白的累积进而造成难以治疗的周围感觉运动神经病变、自主神经病变以及/或心肌病变等症状。此疾病会造成许多并发症，并逐渐影响患者的生活品质与日常活动。此病进展迅速，通常会造成患者早夭，患者在确诊后的中位存活期仅有4.7年。
Eplontersen为一款一月一次，可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸药物，由阿斯利康和Ionis合作开发。其采用的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。此药已获得美国FDA授予孤儿药资格。
这一申请是基于全球性3期临床试验的结果。在35周的中期分析时，与基线相比，eplontersen造成共同主要终点血清TTR蛋白浓度下降81.2%（p<0.0001），显示此药物具减少TTR蛋白生产的效果。另一共同主要终点为mNIS+7评分，这是一项用以检验神经性病变疾病进展的指标。试验结果显示，与外部安慰剂组相比，eplontersen亦达成统计上显著的改变（p<0.0001）。
“我们很高兴FDA接受了我们的NDA申请，这让我们与合作伙伴阿斯利康向给ATTRv-PN患者提供这一疗法的目标又近了一步。”Ionis公司执行副总裁兼首席临床开发官Eugene Schneider博士说，“35周中期分析显示eplontersen显著降低TTR蛋白水平。总体来说，中期分析证明eplontersen具有潜力对疾病进展产生积极影响，改善很多患者的生活质量。”