深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新系列报道之二
□ 本报记者 张小岑 苗晨 许琳
10月8日，中办、国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称《意见》），在业内引起强烈反响，被称为是“建国以来医药行业的最重大政策”。
“一系列改革措施出台就是为了激发医药研发的活力，提高我国医药产业的创新发展水平，解决临床急需药品和医疗器械短缺难题，让患者尽快用上救命药、放心药，让13亿人民享受到健康中国的深厚福祉。”国家食品药品监管总局副局长吴浈的话语道出了《意见》出台的初衷。
业内人士纷纷表示，《意见》的出台是近两年来总局贯彻落实国务院改革药品医疗器械审评审批制度要求的重大成果，是在改革攻坚阶段推出的重大举措，充分体现了改革政策设计者的使命担当和历史责任，在药品医疗器械审评审批制度改革进程中具有重要的里程碑意义。特别是有关加快药械上市审评审批，鼓励药械创新的政策措施，有利于促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，让更多的新药好药和先进医疗器械尽快上市，满足公众医疗需要。
药械审评审批加速度
优化药品医疗器械上市流程是促进创新药械尽快上市的重要手段。《意见》提出加快临床急需药品医疗器械审评审批。对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及公共卫生方面等急需的药品医疗器械，临床试验早期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值的，可附带条件批准上市。鼓励新药和创新医疗器械研发，对国家科技重大专项和国家重点研发计划支持以及由国家临床医学研究中心开展临床试验并经中心管理部门认可的新药和创新医疗器械，给予优先审评审批。
“加快药械上市审评审批的政策为药品医疗器械行业带来强劲的创新动力，让业界看到创新发展的希望和未来。” 微创医疗器械有限公司注册与临床资深副总裁徐益民的话代表了业内的心声。
近两年来，总局一直在推行药械优先审评审批，以缩短审评审批流程。加快临床急需等创新药械上市步伐，一批新药和创新医疗器械优先获准上市。
前不久，江苏恒瑞医药股份有限公司申报的新药马来酸吡咯替尼因具有明显临床优势被总局药审中心纳入优先审评名单。据不完全统计，去年以来，已先后有23批近300个药品注册申请进入优先审评程序。
在医疗器械领域，通过实施特别审评审批，一批创新医疗器械获批上市。据统计，自2014年创新医疗器械特别审批程序实行至今年8月，总局器审中心共收到666个医疗器械特别审批注册申请，通过特别审批的创新医疗器械产品共136个。
徐益民告诉记者：“被纳入创新医疗器械特别审批通道的产品会比之前的正常上市申报流程快半年左右的时间，而且最为明显的感觉是审评过程中沟通更为顺畅，审评人员的工作流程、文档处理等细节都更加规范，审评审批效率明显提高。这样的政策能真正让企业受益，让先进的医疗器械产品尽快上市惠及患者。”
国内外同步用上创新药
10月10日，总局局长毕井泉签署第35号总局令，决定对进口药品注册管理部分事项进行调整，规定除预防用生物制品外，在中国进行国际多中心药物临床试验的，允许同步开展Ⅰ期临床试验，同时优化注册申报程序，在中国进行的国际多中心药物临床试验完成后，申请人可以直接提出药品上市注册申请。这是针对《意见》出台的新举措，政策落地及时，对新药研发是重大利好。
按照过去的要求，进口创新药必须在国外获准上市后才能在国内申请上市。比如创新药在国外完成Ⅰ期临床试验后，才可在国内申请临床试验，总是慢半拍，在某种程度上迟滞了一些国外创新药在中国上市的步伐。统计数据显示，2001~2016年，发达国家或地区批准上市的创新药有433种，其中在中国上市的只有百余种，占30%。近十年来，我国上市的一些典型新药，上市时间平均要比欧美晚5~7年。
记者在采访中了解到，近年来我国在推行药械审评审批制度改革过程中，不断推出新的举措，今年以来，已先后有新一代抗肺癌药甲磺酸奥希替尼片、新一代直接抗丙肝病毒药物盐酸达拉他韦片和阿舒瑞韦软胶囊联合治疗药物等临床急需的进口药获批，我国与欧美等发达国家药品批准上市的时间差距正在逐步缩小，国内患者用药可获得性不断提升。
阿斯利康（中国）投资有限公司药政事务副总裁邓婷在接受记者采访时表示，《意见》以及进口药品注册管理的相关规定，对进口药的批准力度更大，措施更具体，有利于让更多国外新药尽早进入国内市场，尽快改变我国创新药物、高端医疗器械长期依赖进口的局面。阿斯利康会继续加快将创新性药物引入中国的步伐，为提高中国患者创新药物可及性与可负担性作出贡献。
保障罕见病患者用药可及
近年来，国内医药创新氛围日渐浓厚，海外医药科研人员回国创业的越来越多，企业研发投入明显增加，但是由于研发投入大、成本高，很多企业以及研究机构对罕见病用药研究积极性不高，罕见病用药难的问题一直存在。
为提高用药可及性，保证罕见病患者用药，《意见》中提到了支持罕见病治疗药品医疗器械研发。明确对于罕见病用药械在注册申请时给予一些鼓励政策，罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市。
“要保障罕见病患者有药可用。”吴浈明确表示，对罕见病用药的研发必须给予鼓励、支持和保护，企业在上市以后可以按照要求继续完善研究，边批边用，不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，附带条件批准的主要目的就是要加快药品上市步伐，满足临床用药需求。
对于罕见病治疗药械研发的鼓励政策，上海健康医学院医疗器械监管专业主任蒋海洪教授认为，罕见病具有数量少但病因复杂的特点，就当前科技水平来讲，仍不能完全解释，有些罕见病发病率与死亡率始终高居不下，就是因为没有针对性的药械上市。当前国家逐步开放、完善罕见病药械研发审评政策，会在外部对罕见病治疗问题起到一定的缓解作用，利好患者，对一些罕见病药械研发企业也是很好的鼓励，有助于这些企业树立口碑、占领市场。
一系列加快药械审评审批鼓励创新的举措让业界充满期待，业内人士希望尽快出台相关配套政策，制定细化可操作性强的法规文件，让改革利好政策尽快落地。我们有理由相信，随着药品医疗器械审评审批政策环境的进一步优化，创新药械研发将会有更加广阔的天地，未来一定会有更多更新更好的药械惠及百姓。