□ 本报记者 落楠
日前发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称《意见》），对儿童专用药（以下简称儿药）注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期新政，受到儿药生产企业的热烈欢迎。四川百利药业有限责任公司研发中心副总经理丁洋表示，《意见》将激发儿药企业的创新热情，热切期待政策尽快落地。
近年来，鼓励儿药创新研发，提高儿药可及性备受社会关注。2013年，儿药优先审评审批改革摆上国家食品药品监督管理总局的议事日程。作为改革的“主战场”，总局药品审评中心（以下简称药审中心）从加强顶层设计入手，起草制定了系列措施，以实际行动致力于改善我国儿药短缺局面，护佑儿童健康。
顶层设计加速儿药研发
“我们曾在今年7月底做过统计，统计期内已公示的21批优先审评品种中包括20个儿药品种，如果加上拟纳入优先审评公示期内的产品，进入优先审评通道的儿药已经有24个了。”药审中心相关负责人介绍。
据了解，统计期内已纳入优先审评并完成审评的16个儿药品种中，有13个完成于2015年3月后，这源于一系列鼓励政策和技术指南的密集出台：2015年8月，国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，明确提出要加快包括儿童创新药的审评审批。2016年1月，药审中心发布《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》，向社会公开明确了儿药纳入优先审评审批的评定条件。同年2月，总局出台《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，规定对具有明显临床优势的儿药予以优先审评，同时明确，对于临床需要并已在美国、欧盟及我国周边地区上市的进口儿童用药，其在境外完成的相关临床试验数据可用于在我国进行药品注册申请。
已纳入优先审评的儿药共涉及12个适应证，其中以治疗儿童糖尿病的内分泌系统药物居多，此外还涉及治疗儿童白血病、血管瘤、新生儿呼吸暂停等危重疾病。一些具有临床价值、患者急需的儿药，通过优先审评加快上市步伐，如：批准用于治疗罕见病C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊，为全球唯一治疗该病的药物；批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎的托珠单抗注射液，为全球首个针对该适应证的有效治疗药物。
更让人欣慰的是，已完成审评的16个优先审评品种平均审评时间只有64个工作日，最快品种仅用13个工作日即审批完成，审评效率大幅提升。“过去儿药临床批件通常要2年左右才能拿到，现在缩短到了4～6个月。2016年以来，百利已经拿到3个儿药品种的临床批件，目前在研的儿药有17个。创新改革新政发布后，我们研发儿药的信心更坚定了。”丁洋振奋地说。
9月26日，药审中心官网公示第23批拟纳入优先审评的药品注册申请及其申请人，在9个药品注册申请中，又有6个申请是儿药。
甘当儿药创新的助推器
据了解，药审中心不仅在改革中提高了评审效率，而且还借助中心搭建的药品审评技术平台，与申报企业在线上或线下及时开展沟通交流，甘做企业创新的助推器。截至今年7月底，药审中心已经与申报企业召开了15次沟通交流会，共同探讨申报品种的安全性指标和临床试验方案，帮助企业渡过研发、申报难关。
沟通交流会的形式一般是由企业提出交流申请，药审中心确认后组织人员回复。简单问题采取书面回复，复杂问题组织审评员与企业研发人员当面沟通。沟通交流会安排在企业申请之后的两个月内。于洋表示，百利药业是这项政策的受益者。该公司某儿药获得临床试验许可后，计划开展一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床研究，但在国内开展该适应证的此类临床试验尚属首次，百利因此向药审中心提交了交流申请，希望共同讨论临床试验方案。药审中心很快做出回复，并安排审评员参加了试验方案的交流讨论。丁洋回忆，通过与临床专家、审评员的讨论，试验方案得到了优化，后续临床研究进展顺利。
“在沟通交流中我们发现，企业关心的问题集中在技术标准、临床试验、政策稳定性等方面。”药审中心相关负责人说。在必要时，药审中心还为企业研发“一揽子”计划提供建议。在此前的一次沟通会上，企业研发人员把手头的七八个儿药产品资料都带了过来，与审评员进行交流。审评员从技术角度对这些儿药进行系统化分析，为企业研发提供建议。“通过交流会把企业的技术疑惑一并解决了，企业就能统筹安排，规划研发策略，避免由于信息不对称可能引发的审评失败，打击企业创新的积极性。”药审中心有关负责人说。
“儿药研发是一个世界性难题，我们在审评环节‘雪中送炭’，但在标准和质量上绝不放水。因为药品用在孩子身上，这关系到祖国的未来，在审评中决不能逾越红线。”药审中心相关负责人说。
该负责人表示，药审中心可以在参照国外可获得的儿童临床试验数据、国内成人药外推和减免临床试验样本等方面为企业研发提供便利条件，甚至为部分产品减免Ⅲ期临床试验，但审评只是儿药研发的一个环节，企业关注的很多问题并不在药审中心的职权范围内，比如经常有企业咨询，国家会不会定点生产、怎样定价招标、能不能补贴、有没有慈善优惠等问题，这并不是药品审评机构所能回答的。该负责人认为，从根本上解决儿药短缺问题要打“组合拳”，一方面通过多部门协作加速审评，使急需的药品快速上市，充分调动企业研发热情；另一方面相关部门要加强儿药研发、上市后管理法律法规和鼓励政策的制修订工作，制定切实的儿药研发上市鼓励性政策。
据悉，欧美为应对儿药短缺所推出的鼓励政策不仅体现在优先审批上，还包括一些标准的调整和上市后的市场推广，其中儿药市场独占期是代表性的措施。令人欣喜的是，给予儿药试验数据保护的内容已经列入《意见》中。
“我们希望国家尽快建立和完善儿童基本药物目录、增加儿药进入医保目录的比重，让真正愿意投入儿药创新的企业享受政策红利。”上海罗氏制药注册总监杨泓说。在她看来，加速儿药研发上市还需要医疗机构和患者的配合，加强儿药临床试验基地建设和人才培养等。