日前，ImmunoMet Therapeutics公布其在研小分子lixumistat联合吉西他滨（gemcitabine）和白蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel），作为一线疗法治疗晚期胰腺癌患者的结果。分析显示，接受该疗法推荐2期剂量（RP2D）患者的疾病控制率（DCR）高达100%。根据新闻稿，lixumistat是首个完成1期临床试验并显示良好耐受性的蛋白质复合物1（PC1）抑制剂。
该1b期单臂临床试验包括剂量递增阶段和扩展阶段，旨在评估lixumistat联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇组合疗法在晚期胰腺癌患者的作用。在已接受治疗的14名患者中，8名接受了每日400 mg的lixumistat治疗，6名接受了每日800 mg的治疗。
结果显示，lixumistat联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇，用于治疗晚期胰腺癌的推荐2期剂量为每日400 mg。在接受RP2D治疗的8名可评估疗效的患者中，5名患者（62.5%）达到客观部分缓解（PR），3名患者（37.5%）达疾病稳定（SD），疾病控制率为100%。预估的中位无进展生存期（PFS）为9.7个月（5.75-未达到），中位总生存期（OS）为18个月（8.5-未达到）。该组患者的平均年龄为66.5±8岁，其中5名（63%）为女性。
Lixumistat是一种蛋白质复合物1抑制剂，靶向氧化磷酸化（OXPHOS）通路，该通路在某些肿瘤的生长和增殖中至关重要。Lixumistat曾获得FDA授予孤儿药资格，用于治疗胰腺癌和多形性胶质母细胞瘤（GBM）患者。