Capricor Therapeutics今日宣布，已完成向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求完全批准其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002），用于治疗确诊为杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的患者。根据新闻稿，如果获批，deramiocel将成为用于治疗DMD相关心肌病的首个获批疗法。
DMD是一种渐进性肌肉萎缩症，该疾病主要影响男性，因为导致疾病的基因存在于X染色体上，男性只有一个X染色体，因此只有一个DMD等位基因，倘若这个基因存在缺陷就有可能患病。DMD基因编码的是抗肌萎缩蛋白，该蛋白主要存在于骨骼肌和心肌细胞中，也在神经细胞中有表达，它是肌肉细胞行使健康功能所必需的。DMD目前无法治愈，患者平均预期寿命只有26岁左右。对于这些患者，延长预期寿命是最迫切的医疗需求。根据新闻稿，目前尚无获批的DMD心肌病疗法，而心肌病是DMD患者死亡的主要原因。
此次滚动提交的BLA于2024年12月底顺利完成。申请的支持数据来源于Capricor在2期HOPE-2试验及其开放标签延长期（OLE）试验中的心脏相关数据。这些数据与FDA资助并发布的杜氏肌营养不良相关心肌病及潜在疾病进展生物标志物的自然病程数据集进行了比较分析。
之前所公布的HOPE-2 OLE研究的三年数据显示，接受细胞疗法deramiocel治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。患者心脏功能的多项指标均有所改善，包括左心室射血分数（LVEF%）以及容积指数，这些指标被认为与预测长期心脏结果高度相关。此外，在HOPE-2结束时射血分数大于45%的患者中，治疗效果明显较佳，这表明早期和持续治疗是减轻DMD心肌病影响的关键。HOPE-2 OLE研究并持续显示deramiocel长期治疗具有良好的安全性。
Deramiocel是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。