Applied Therapeutics今天宣布，美国FDA已接受其在研疗法govorestat用于治疗经典半乳糖血症的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。该申请的PDUFA目标日期为2024年8月28日。根据新闻稿，如果获得批准，govorestat将成为用于治疗半乳糖血症的首款药物。该公司亦已向欧洲药品管理局（EMA）递交相关上市申请，并预计EMA将于2024年第四季度做出审评决定。
Govorestat的新药上市申请主要递交材料包括来自临床前数据、针对2-17岁半乳糖血症儿童的ACTION-Galactosemia Kids临床3期试验数据，以及针对成人半乳糖血症患者的ACTION-Galactosemia临床1/2期试验的积极结果。分析显示，接受govorestat治疗患者的日常生活活动、行为症状、认知、精细运动技能和震颤获得改善。Govorestat还显著降低了半乳糖血症成人和儿童的血浆半乳糖醇水平。半乳糖醇是一种毒性代谢物，可导致半乳糖血症患者的组织损伤和长期并发症。
Govorestat亦展现良好的安全性，显示该疗法对患者的积极临床益处。
Govorestat（AT-007）是一种具有中枢神经系统（CNS）渗透性的醛糖还原酶抑制剂，目前正被开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、SORD缺乏症和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）。该疗法用于治疗半乳糖血症已获美国FDA授予孤儿药资格、儿科罕见病资格和快速通道资格。