Chiesi集团旗下Chiesi Global Rare Diseases宣布，美国FDA批准Filsuvez（桦树三萜，birch triterpenes）凝胶上市，用于局部治疗6个月以上交界型大疱性表皮松解症（JEB）和营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的部分厚度伤口。新闻稿指出，Filsuvez是首个获批用于治疗与JEB相关伤口的疗法。JEB是一种罕见、中度至重度的表皮松解症形式，从婴儿期开始就产生皮肤水泡。今年，FDA的药物评价和研究中心（CDER）已经批准了54款创新药，批准数目为5年来新高。
Filsuvez包含来自两种桦树树皮的提取物，由自然存在的三萜类物质组成，包括白桦脂醇、白桦脂酸、红皮烯醇、芦荟醇和齐墩果酸。Filsuvez可以在家中使用，方便融入现有的治疗方案中，每次换药时，可将Filsuvez局部涂抹于伤口。在3期临床试验中，Filsuvez耐受性良好并达到试验主要终点，41.3%的患者在45天内首次完全愈合目标伤口。
今天的批准标志着FDA旗下CDER今年批准的药物数目超过2020年的53款，成为5年内的新高。今年剩下的时间里，阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals联合开发的eplontersen，以及礼来公司的阿尔茨海默病疗法donanemab等在研新药仍有望获批。CDER能否达到甚至突破2018年批准59款新药的纪录？让我们拭目以待。