近日，礼来（Eli Lilly and Company）公布其RET抑制剂Retevmo（selpercatinib）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者3期临床试验的顶线数据。基于独立数据监查委员会（IDMC）所进行的预定中期疗效分析显示，该试验达成主要终点，即与接受标准一线疗法的患者相比，Retevmo组患者的无进展生存期（PFS）展现具有统计学和临床意义的改善。根据新闻稿，Retevmo是在新确诊的晚期或转移性RET融合阳性NSCLC成人患者中，显示出在PFS上优于PD-1抑制剂+化疗的首个靶向治疗药物。该数据结果显示Retevmo具潜力成为该患者群体的标准一线疗法。
在世界范围内，肺癌是最常见的癌症之一，NSCLC占所有肺癌病例的80%至85%。RET激活性基因融合和突变是许多癌症类型的关键驱动因素，包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌。大约1-2%的NSCLC患者携带RET融合。
Retevmo是一款强效RET激酶抑制剂，它在2020年首次获得美国FDA加速批准，治疗非小细胞肺癌、髓样甲状腺癌（MTC）和甲状腺癌这三种癌症。这些患者肿瘤的RET基因出现融合或者突变。去年9月，美国FDA加速批准Retevmo的扩展适应症申请，用以不限癌种治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。
LIBRETTO-431是一项开放标签的3期临床试验。该试验入组了261例晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者，这些患者既往未接受过针对转移性疾病的全身性治疗。入组的患者以2：1的比例随机分配接受Retevmo单药，或含铂（卡铂或顺铂）和培美曲塞联合或不联合PD-1抑制剂pembrolizumab的治疗。对照组疗法为EGFR/ALK阴性NSCLC患者的标准一线疗法。
分析显示，试验达成主要终点PFS。Retevmo所展现的安全性与之前试验所观察到的一致。
LIBRETTO-431试验的完整数据将会于要来的医学会议当中公布并发布于科学期刊当中，礼来亦将与监管单位就试验数据进行讨论。