济民可信集团近日宣布，旗下子公司上海济煜医药科技有限公司（以下简称“上海济煜”）的创新化药JMKX003142口服片新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准，同意该药物开展多囊性肾病适应症者的临床试验。
常染色体显性多囊肾（ADPKD）常于青中年期被发现，发病率约1/400 – 1/1000，预计全球有1250万患者，中国患者数量达到150万。[1]因缺乏针对性治疗药物，这些患者中约有40-50%会发展到终末期肾病，不得不进行透析或肾移植，令患者家庭及社会面临较大负担。
JMKX003142由上海济煜小分子创新研究院自主研发，是国内首个多囊性肾病创新化药研发项目，具备全球同类最佳（BIC）潜力。临床前动物药效研究以及安全性评价表明，JMKX003142可以剂量依赖性方式抑制LLC-PK1细胞的增殖，并抑制人源ADPKD肾囊泡细胞的体积变大，避免了其他药物因Hook效应（高浓度反而促增殖）导致的副作用，具有差异化的全球竞争力优势。
据了解，JMKX003142近期将在多地开展临床试验。希望在不久后的将来，该药物能够成为广大 ADPKD 患者的福音，改变其无药可用的局面。