3月20日，博生吉医药科技（苏州）有限公司（以下简称“博生吉医药”）宣布，该公司开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液（研发代号：TAA06注射液）已于近日获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤。
CAR-T细胞疗法的问世是癌症领域的重要突破。全球范围内现已有多款CAR-T细胞治疗产品获批，给许多血液癌症患者带来了新的选择。然而，在实体瘤治疗领域，CAR-T细胞治疗产品尚未取得突破。根据博生吉医药的新闻稿，CAR-T产品在实体肿瘤领域疗效不佳的主要原因在于实体肿瘤的异质性容易造成治疗逃逸，以及肿瘤免疫抑制微环境对T细胞归巢和浸润的阻碍。
神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤之一，其起病隐匿、异质性强。其中，高危神经母细胞瘤更是因治愈率较低被称为“儿童肿瘤之王”。由于神经母细胞瘤属于低免疫原性肿瘤，免疫治疗效果一直不佳，临床上亟需新型的治疗方法。
为了解决上述挑战，博生吉医药研发团队针对性地开发出了TAA06注射液。这是一款靶向B7-H3的CAR-T细胞注射液。B7-H3是B7家族的一个跨膜蛋白，在包括肺癌、前列腺癌、乳腺癌等在内的多种癌症中经常过度表达，而且其过度表达与患者的不良预后相关，这使B7-H3成为了一个受到关注的抗癌靶点。
根据新闻稿，博生吉医药拟开发TAA06注射液用于治疗神经母细胞瘤。在临床前研究中，该候选药已取得了良好的药效学和安全性数据。此外，博生吉医药还在新闻稿中表示，该公司已成功开发了高度优化的全自动制备工艺，这可以使产品的成本得到有效控制，为提高普通患儿对创新CAR-T细胞药物的可及性创造了条件。本次获得FDA授予的孤儿药资格是TAA06注射液取得的一个重要研究进展。