每年，美国FDA药物评估和研究中心（CDER）批准一系列的新药和生物制品，包括从未在临床实践中应用过的创新药。CDER在2021年批准的新分子实体和新治疗性生物产品共50个（不包括疫苗、致敏产品、血液和血液产品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品）。下面让我们继续来回顾盘点！
2021年6月2日，SCYNEXIS公司宣布，FDA已批准BREXAFEMME （ibrexafungerp片剂）的使用，成为首个也是唯一一个用于阴道酵母菌感染的非唑口服药物，也是20多年来第一种被批准的新型三萜类抗真菌药物。
2021年6月1日，Alkermes plc公司宣布，FDA已批准LYBALVI（olanzapine和samidorphan）用于治疗成人精神分裂症和成人双相I型障碍。LYBALVI是一种每日口服一次的非典型抗精神病药，由olanzapine（奥氮平，一种公认的抗精神病药）和samidorphan （一种新的化学物质）组成。
2021年5月28日，BridgeBio Pharma集团宣布，FDA已加速批准TRUSELTIQ™ (infigratinib)用于既往治疗过、存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗。TRUSELTIQ是一种口服ATP竞争性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。
2021年5月28日，Amgen公司宣布， FDA已批准了LUMAKRAS™ (sotorasib)用于治疗成人患者的KRAS G12C-突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，这也是这类患者的首个和目前唯一的靶向治疗。
2021年5月26日，Lantheus Holdings公司宣布， FDA已批准PYLARIFY（一种F18标记的前列腺特异性膜抗原靶向正电子发射断层显像剂）用于识别疑似前列腺癌转移或复发。PYLARIFY是首个也是唯一一种商业上获得批准的用于前列腺癌的前列腺特异性膜抗原PET显像剂。
2021年5月21日，Johnson集团的Janssen Pharmaceuticals公司宣布，FDA已加速批准RYBREVANTTM (amivantamab-vmjw)用于治疗局部晚期或转移性表皮生长因子受体(EGFR) 20号外显子植入突变的非小细胞肺癌成年患者。RYBREVANTTM是首个被批准用于治疗非小细胞肺癌患者的、靶向EGFR 20号外显子插入突变的全人源双特异性抗体，EGFR 20号外显子插入突变是最常见的EGFR激活性突变之一。
2021年5月14日，Apellis公司宣布，FDA已批准Empaveli (pegacacplan)注射剂用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。Empaveli是首个结合补体蛋白C3的PNH疗法。
2021年4月23日，ADC Therapeutics宣布，FDA已加速批准loncastuximab tesirine-lpyl (Zynlonta; ADC Therapeutics SA)用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫大B细胞淋巴瘤、低级别淋巴瘤和高级别B细胞淋巴瘤，且患者接受了≥2个系列的全身治疗。Zynlonta是第一个也是唯一一个静脉注射的CD19靶向抗体和烷基化剂偶联物，被FDA授予孤儿药称号（orphan drug designation）。
2021年4月22日，GlaxoSmithKline公司宣布，FDA 已批准Jemperli (dostarlimab-gxly)用于不匹配修复缺陷复发或晚期子宫内膜癌成人患者的治疗。Jemperli是一种程序性死亡受体-1 (PD-1)阻断抗体，可与PD-1受体结合，阻断其与PD-1配体PD-L1和PD-L2的相互作用。
2021年4月15日，Mayne Pharma公司和Mithra Pharmaceuticals公司宣布， FDA已批准新型联合口服避孕药NEXTSTELLIS (3 mg drospirenone (DRSP)和14.2mg estetrol (E4)片剂)的新药申请。NEXTSTELLIS是第一种也是唯一一种含有雌激素的避孕药，其成分estetrol是从植物中提取，是美国50多年来引入的第一种新的雌激素。
2021年4月2日，Supernus制药公司宣布，FDA已批准Qelbree用于治疗6至17岁的儿童和青少年注意缺陷多动障碍（ADHD）的新型非兴奋剂药物。Qelbree（viloxazine缓释胶囊）是一种选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂，是10多年来首个用于治疗儿童和青少年ADHD的新型非兴奋剂药物。
2021年3月22日，Zealand Pharma宣布，FDA已批准Zegalogue (dasigagon)注射剂用于治疗6岁及以上的儿童和成人糖尿病患者的严重低血糖。Zegalogue是首个也是唯一一个用于治疗严重低血糖症的胰高血糖素类似物。
2021年3月19日，Janssen Pharmaceuticals公司宣布，FDA已批准PONVORY (ponesimod)用于治疗成人复发型多发性硬化症（MS），包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病和活动性继发性进展性疾病。PONVORY是一种每日口服一次的选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1调节剂，是首个也是唯一一个FDA批准的口腔疾病修饰疗法（oral disease modifying therapy）。
2021年3月10日，AVEO Oncology宣布，FDA已批准FOTIVDA (tivozanib)用于复发或难治性晚期肾细胞癌成人患者的治疗。FOTIVDA是一种口服的下一代血管内皮生长因子（VEGF）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。FOTIVDA是首个经批准的治疗该疾病的药物。
2021年3月2日，Corium公司宣布，FDA已批准AZSTARYSTM和dexmethylphenidate用于治疗6岁及以上患者的注意缺陷多动障碍症状。这是首个也是唯一一个每日口服一次来治疗ADHD的药物。
2021年2月26日，Oncopeptides A公司宣布，FDA已批准PEPAXTO (melphalan flufenamide)联合地塞米松(dexamethasone)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者之前至少接受过四种治疗，且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38靶向单克隆抗体耐受。PEPAXTO是FDA批准的首个抗癌肽药物偶联物。
2021年2月26日，BridgeBio Pharma和Origin Biosciences公司宣布，FDA已批准NULIBRY (fosdenopterin)作为降低A型钼辅助因子缺乏症患者的死亡风险的首选治疗。这是该疾病的首个且唯一的治疗药物。
2021年2月25日，Sarepta Therapeutics公司宣布，FDA已批准Amondys 45 (casimersen)注射剂用于治疗含DMD基因突变导致45号外显子跳跃的杜氏肌营养不良（DMD）患者的治疗。这是FDA批准的首个针对这种突变患者的靶向治疗。
2021年2月12日，G1 Therapeutics公司宣布， FDA已批准COSELA (trilaciclib)用于在使用含铂/依托泊苷方案或含拓扑替康方案治疗广泛期小细胞肺癌之前，降低成人患者化疗诱导骨髓抑制的发生率的治疗。这是首个也是唯一一种在化疗治疗前用于保护骨髓的治疗方法。
2021年2月11日，Regeneron Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准EvkeezaTM (evinacumab-dgnb)作为其他低密度脂蛋白胆固醇降低疗法的辅助药物，用于治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症的成人和儿童患者。Evkeeza是FDA批准的首个结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）功能的治疗药物，其靶点ANGPTL3是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
2021年2月5日，TG Therapeutics宣布， FDA已批准UKONIQ (umbralisib)用于既往至少接受过一次基于抗CD20方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤成人患者和既往至少接受过三种系统治疗的复发或难治性滤泡淋巴瘤成人患者的治疗。UKONIQ是首个也是唯一一个每日口服一次的磷酸肌醇3激酶(PI3K) -δ和酪蛋白激酶1 (CK1) -ԑ抑制剂。
2021年2月3日，Merck公司宣布，FDA已批准TEPMETKO(tepotinib)用于存在间质-上皮细胞转化(MET) 14号外显子突变的转移性非小细胞肺癌成人患者治疗。TEPMETKO是首个也是唯一一个FDA批准的MET抑制剂。
2021年1月22日，Aurinia Pharmaceuticals公司宣布，FDA已批准LUPKYNISTM (voclosporin)联合一种背景免疫抑制疗法联合用于治疗活动期狼疮肾炎(LN)成人患者。LUPKYNIS是FDA批准的首个治疗LN的口服药物。
2021年1月21日，ViiV Healthcare公司宣布， FDA已批准Cabenuva用于治疗艾滋病。Cabenuva允许HIV病毒感染者在没有治疗失败或对cabtegravir或rilpivirine耐药的情况下，通过每年12天的剂量维持病毒抑制，是首个也是唯一一个完整的治疗成人HIV感染的长效方案。
2021年1月20日， Merck公司宣布，FDA已批准了VERQUVO用于在有症状的慢性心力衰竭和射血分数低于45%的成年人中，降低因心力衰竭住院或需要门诊静脉利尿剂后心血管死亡和心力衰竭住院的风险。VERQUVO是一种可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂，是首个专门为因心力衰竭住院或需要门诊静脉利尿剂的患者批准的慢性心力衰竭治疗药物。
参考资料：
[1]Novel Drug Approvals for 2021. https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021