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广药总院成功研发世界首例基因敲除犬模型

时间:2015/10/27 11:52:43 作者:行政管理中心 来源:广州医药研究总院有限公司

广药总院成功研发世界首例基因敲除犬模型   

    2015年10月26日,由广药医药研究总院有限公司主办的“国家‘十二五’重大新药创制专项——‘实验用Beagle犬及疾病模式犬研究开发平台’暨全球首例基因敲除犬模型成果发布会”在广州市增城区中新镇广州医药研究总院有限公司“国家犬类实验动物种子中心”举行。项目主持单位广州医药研究总院有限公司、项目合作单位南京大学模式动物研究所、中国科学院广州生物医药与健康研究院的代表以及来自新华社、人民日报华南分社、广东卫视、南方电视台、中国日报、南方日报、信息时报、南方都市报、医药经济报等新闻媒体的记者共20多人出席了成果发布会。会上,广药研究总院发布了国家“十二五”重大新药创制专项“实验用Beagle犬及疾病模式犬研究开发平台”的研究成果,特别是全球首例研发成功的基因敲除犬模型,建立了犬的基因打靶技术体系,填补了世界空白。基因敲除犬技术的突破打开了未来对犬基因组实施精准编辑的大门,为开展其它人类重大疾病(如神经退行性、心血管疾病等)犬类动物模型的研究奠定了重要基础,将为全球创新药物研发领域开创新的实验模型,使药物研发的速度和精度实现质的飞跃,为提升人类健康生活品质迈出了关键的一步。研发团队主要成员我司董事长、总经理应军研究员、刘运忠高级工程师、高翔教授、赖良学研究员参加或派代表参加了此次成果发布会。
    作为拥有30多年的标准化饲养繁殖经验的“国家犬类实验动物种子中心”和40多年新药研发与评价研究经验的“国家广州新药安全评价研究重点实验室”的专业研发机构,我司深知开发疾病模式犬的迫切性和重要性。我司董事长、总经理应军研究员前瞻性地提出开展犬类大动物疾病模型的研究和开发基因修饰疾病模式犬,并将此确定为我司的重点战略发展内容之一,且亲自牵头组成研究团队实施研究计划。在国家实施“十二五”科技重大专项期间,广药研究总院率先提出并联合遗传工程小鼠技术水平引领亚洲的南京大学模式动物研究所高翔教授研究团队申报了国家科技重大专项之“重大新药创制”专项——“实验用Beagle犬及疾病模式犬研究开发平台”,并于2011年成功中标,成为了国家“十二五”科技重大专项中唯一中标的犬类实验动物平台单位。在项目研究过程中,研究团队又邀请基因修饰动物疾病模型研究处于国内领先水平的中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员研究团队加入。
    通过三家单位的强强联合、攻坚克难,经过三年的潜心研究,终于获得世界首例基因敲除犬,成功建立犬类动物基因打靶体系,为全球科研工作者开展其它人类重大疾病模型犬的研究奠定了重要基础。基因敲除犬技术取得突破,成功获得世界首例基因敲除犬,是继2005年韩国科学家成功培育出世界首头“斯纳皮”克隆犬之后的科学研究史上又一项里程牌式的伟大进步;也是续2014年中国南京大学等科学家成功对食蟹猴进行精确基因修饰之后对基因技术另一项的伟大突破,将为人类重大疾病的治疗以及创新药物的开发奠定重要基础。“利用CRISPR/Cas9技术成功培育两只肌肉生长抑制素(MSTN)基因敲除犬”这一科研成果也于2015年10月12日被细胞生物学领域权威杂志Journal of molecular cell biology(分子细胞生物学杂志)在线收录发表,验证了是全球首次建立的犬的基因打靶技术体系,填补了世界空白。这也促使此项研究成果迅速得到国内外众多媒体的重点关注和约访。
    此前我司还研制出了自发性前列腺肥大、高血压等疾病犬模型,并已为上海市计划生育科学研究所、广州珠江医院等提供疾病模式犬服务,同时对自发性前列腺肥大犬致病机制进行研究,确定了其发病机制与人相似,并在临床上得到验证。我司还在开展神经退行性、心血管疾病等基因修饰疾病模型犬的研究,不久后将可以应用于新药安全性评价与研究开发,继续为我国医学及生物医药的研究提供重要技术支撑。我司将继续以Beagle犬为基础进一步拓展自发性疾病的筛选,以期获得更多的自发性Beagle犬疾病模型,并以此建立疾病模式犬产品标准;此外,还将继续联合南京大学、中科院广州生健院的科研团队,并期待与国外具有顶尖基因修饰疾病模型制备技术单位合作,形成犬、猪、鼠动物疾病模型研究与开发应用大联盟,全方位开展疾病模式动物研究工作,加快成果扩大及应用,促进我国生物医药发展和提高我国居民健康水平。
     广药研究总院将紧抓发展机遇,聚焦国家战略需求,勇攀科研技术高峰,致力于在基因修饰疾病模式犬方面取得突破性进展,为国家医学及生物医药的发展贡献一份力量,推动国家科技创新事业实现从“跟跑者”到“领跑者”的转变!

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作者:行政管理中心 来源:广州医药研究总院有限公司
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