Sobi公司今日宣布，美国FDA已接受为Gamifant（emapalumab）递交的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗斯蒂尔病（Still’s disease）成人和儿童患者中的噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS），这些患者对糖皮质激素应答不足、不耐受或为出现MAS复发。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年6月27日之前完成审评。
HLH/MAS是HLH的一种形式，是风湿性疾病的一种严重并发症，最常见于斯蒂尔病。HLH/MAS是一种罕见的全身性高炎症状态，其常见临床表现包括持续高热、高铁蛋白血症、细胞减少、凝血功能障碍及肝脾肿大。
该申请基于两项研究EMERALD和NI-0501-06的合并数据分析，共纳入39例患者。53%的患者在第8周达到完全缓解，85%的患者在研究期间曾达到完全缓解。治疗2周后，患者平均每周糖皮质激素使用剂量减少了70.1%。
Gamifant是一种单克隆抗体，能够结合并中和干扰素γ（IFN-γ），2018年它获得FDA批准用于治疗对常规HLH治疗耐药或不耐受，出现复发或进展性疾病的成人及儿科原发性HLH患者。