Protagonist Therapeutics与武田（Takeda）今天宣布了3期研究VERIFY的初步积极结果。分析显示，该研究达到主要终点以及所有四个关键次要终点，其潜在“first-in-class”疗法rusfertide作为标准治疗的附加方案，使得近80%真性红细胞增多症（PV）患者不再需要接受放血治疗。
PV患者发生致命性心血管事件和血栓形成的风险增加。许多PV患者需要定期接受放血治疗，通过移除血液来控制因红细胞过多而引起的血容量升高，同时还需接受细胞减少疗法。定期放血治疗可能会给患者带来治疗负担，并加剧包括严重疲劳、视力障碍和缺铁在内的症状，进而影响患者的生活质量。当前治疗指南建议，将血容量降低至45%以下是PV患者的主要治疗目标。
VERIFY试验是一项进行中、分为三部分的全球性、随机、安慰剂对照3期研究，共纳入293名PV患者，观察期为156周。该试验主要评估每周一次rusfertide自我给药皮下注射，在那些标准治疗下仍血容量控制不佳且依赖放血疗法的患者中的疗效与安全性。
分析显示，研究达成主要终点。在20至32周期间，rusfertide治疗组的临床应答率为77%，显著高于安慰剂组的33%（p<0.0001），试验主要终点定义为患者无需接受放血治疗。此外，试验亦达成首个关键次要终点（即欧盟监管机构预设的主要终点）。在0至32周期间，rusfertide组患者的平均放血次数为0.5次，而安慰剂组为1.8次（p<0.0001）。而在另外三个预设的关键次要终点，包括血容量控制以及疲劳评估指标等结果，也均达到了统计学显著性。
在VERIFY试验中，rusfertide的耐受性总体良好，其安全性与先前的rusfertide临床研究结果一致。研究中未发现新的安全性问题，大多数不良事件为1至2级注射部位反应，所有严重不良事件均被认为与药物无关。与安慰剂组相比，rusfertide治疗组并未显示出癌症风险增加的证据。
Rusfertide是一种潜在“first-in-class”的在研天然激素铁调素的多肽模拟物，已获得美国FDA的孤儿药资格和快速通道资格。