3月30日，国家市场监督管理总局公布新修订《药品注册管理办法》（以下简称新《办法》），新《办法》将于2020年7月1日起正式施行。
与现行《药品注册管理办法》相比，新《办法》将15章177条浓缩为10章126条，篇幅大大缩减，但原则、理念、内容亮点纷呈，引发业界热烈反响。
“新《办法》铺设了贯彻执行《药品管理法》和药品审评审批制度改革的‘主干道和关键路径’。”沈阳药科大学药品监管科学研究院常务副院长杨悦表示。
“新《办法》固化落实了近些年药品审评审批制度改革的举措，引入新理念和制度设计，充实了鼓励药物研制和创新的内容。”复星医药总裁兼CEO吴以芳说。
“新《办法》明确了我国药品注册新型管理制度框架与工作职责，建立了科学、高效的审评审批体系，多措并举全面强化了药品全生命周期监管，将对未来我国医药创新发展产生重大影响。”中国医药创新促进会会长宋瑞霖表示。
业界吃下“定心丸”
“近年来，国家药监部门出台了一系列药审改革措施，受到业界普遍欢迎，业界一直期盼固化药审改革成果。此次新《办法》的发布，让业界吃下一颗‘定心丸’。”易博是信达生物制药注册申报负责人，她关注的几项新增制度正是众多企业最为关注的内容。
事实上，新《办法》吸纳固化的药审改革成果已让信达的多个产品在研发、注册上市过程中受益。易博举例介绍，以2018年年底获批的信迪利单抗注射液为例，在产品上市过程中，基于“具有明显临床治疗优势”，药监部门在审评过程中启动生产现场检查“并联模式”，推动该产品在9个月内获批上市。在临床试验设计与评价、申报要求和策略等关键时间点，国家药监局药审中心与企业进行了多次面对面沟通交流，帮助企业解决技术疑问，加快了研发和申报进度——这样的沟通交流机制在2018年10月国家药监局发布的《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》中已初步建立，此次新《办法》将其写入条款中，成为注册管理体系中的重要一环。
“药审改革以来，药品审评积压问题已逐步解决。新《办法》规定，将检验、核查前置，将进一步缩短审评审批时间。”吴以芳说。
管服并重施良策
新《办法》强化了药品研制、注册和上市后监管的全生命周期管理要求。采用信息化手段强化药品注册管理，建立药品品种档案；增加对GLP、GCP机构的监管以及药品安全信用档案的相关要求；明确药品注册造假行为的罚则，强化对监管人员的责任追究……一系列措施充分体现了国家药监部门对加强药品注册环节监管的决心。
“这些条款将强化申请人主体责任，进一步规范药品注册行为。”杨悦表示，新《办法》中对关键责任人“处罚到人”、严厉打击研制环节数据造假等行为的条款，对申请人和合作方的合同意识、法律意识提出了更高要求。
新《办法》同时划分了国家药监局、药品专业技术机构、省级药监局在药品注册管理体系中的职责。江苏省药监局局长王越表示，新《办法》确保药品注册受理、审评、检查和检验等各环节有效衔接，形成了药物研发、注册申报、现场核查、上市后监管全过程监管链条。
新《办法》中实行的基于风险的审评、检查和检验模式，则被认为是落实“放管服”改革要求的体现。“以现场核查为例，不同于以往逢审必查的模式，新《办法》明确药品审评中心基于风险决定是否启动药品注册生产现场核查，我们非常支持这一举措。”易博表示，根据风险启动检查检验有利于合理分配检查资源，最大限度控制风险。
鼓励创新明方向
对中药、化学药和生物制品注册分类重新定义是新《办法》的一大亮点。新《办法》明确规定：中药注册按照中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂、同名同方药等进行分类；化学药注册按照化学药创新药、化学药改良型新药、仿制药等进行分类；生物制品注册按照生物制品创新药、生物制品改良型新药、已上市生物制品（含生物类似药）等进行分类。
宋瑞霖认为，这一分类方式对推动我国药物创新和医药产业发展具有积极意义。分类中明确了化学药品和生物制品创新药与改良型新药分类，有利于引导科研机构与研制单位明确研发方向。进口仿制药将和国产仿制药执行统一的审评标准和质量要求，为中国医药产业加入全球医药产业链和供应链铺平了道路。此外，中药创新药和改良型新药的分类，为中医药的守正创新开辟了更广阔的前景。
在杨悦看来，“创、改、仿”药品注册分类思路，也为企业研发指明了方向：创新药应具有立标杆的意义，最有可能成为未来的参比制剂；与创新药相比，改良新药重在改良，应建立依赖和比较优势证据路径；仿制药应证明与参比制剂一致，建立比较后疗效无差异证据路径。
“我们期待药监部门进一步丰富技术指导原则体系，提升技术指导原则体系的全面性和系统性，既为审评审批、核查检验提供技术参考，又为行业发展、鼓励创新提供引导。”吴以芳说。
显然，新《办法》的框架性结构为此提供了便利——新《办法》的修订思路是突出管理属性，而涉及具体技术要求的指导原则以及行政规范类要求等，后续以技术指导原则形式发布并适时调整。“这一框架性设计大大提高了规章的灵活性和科学性。在科学技术更新换代日益加快的今天，有利于鼓励创新。”易博表示，企业希望配套文件尽快发布，以指导实际的研发和申报工作。